一项新型基因治疗研究：成功恢复失聪儿童的听力。

上海复旦大学舒宜来博士领导的团队，通过病毒作为载体，将替代性的DNA添加到儿童内耳的细胞中，这些细胞能够捕捉振动并将声音传输到大脑，从而恢复听力。

这是全球首次通过基因治疗成功恢复自然听力通路的案例。

通过这种基因治疗方法，一些失聪儿童的听力得到了显著改善，甚至有的儿童能够听到低至50到55分贝的声音，这大约是正常对话的声音水平。

这项研究不仅成功地恢复了参与儿童的听力，而且还标志着基因治疗在医学领域的一个重要突破。

具体步骤：

1、选择适当的病毒载体：研究人员选择了一种特定的病毒，用作将新DNA传递到目标细胞的载体。
2、提取和准备DNA：研究人员提取了一段替代性的DNA，这段DNA能够编码一种名为otoferlin的蛋白质。这种蛋白质在正常听力中起着关键作用。
3、DNA与病毒的结合：将这段替代性的DNA与病毒载体结合，形成一个可以注入人体的基因治疗剂。
4、注入基因治疗剂：通过手术将这个基因治疗剂注入到儿童的内耳细胞中。
5、细胞吸收和表达：一旦基因治疗剂被注入，目标细胞会吸收这段新的DNA，并开始根据其指示生产otoferlin蛋白质。
6、恢复听力：新产生的otoferlin蛋白质使得内耳细胞能够正常地捕捉声音振动并将其传输到大脑，从而恢复听力。

注意事项：

这种治疗方法仅适用于由缺乏otoferlin蛋白质引起的先天性失聪。

由于使用了病毒载体，存在免疫反应的风险，可能会影响治疗效果。

详细报道：https://technologyreview.com/2023/10/27/1082551/gene-treatment-deaf-children-hearing-china/

原文：
https://twitter.com/i/status/1719582434189267222