人工智能平台在有效治疗罕见癌症患者方面显示出可喜的结果
罕见疾病影响的人数不到 2,000 人中的 1 人。然而，由于已经确定了 7,000 多种不同类型，它们的全球影响是巨大的。在亚太地区，约有 2.58 亿人患有罕见病，这一数字是全球最高的，仅东南亚就有超过 4500 万人。这一庞大的数字凸显了治疗方面的重大挑战，因为患者群体的多样性导致了巨大的医疗保健差异，并增加了临床试验招募的挑战。
此外，在小规模的患者群体中，每个患者都各不相同，并且个别患者的病情会随着时间的推移而发生变化。这强调了该患者群体迫切需要可及的个性化治疗，同时也凸显了为罕见疾病患者开发治疗方法所面临的深刻挑战。
为了在不使用大量人口数据的情况下满足罕见疾病有效治疗的需求，新加坡国立大学杨潞龄医学院 (NUS Medicine) 数字医学研究所 (WisDM) 的研究人员利用了来自以下机构的少量数据：指导一位罕见病患者的治疗，取得了可喜的结果。
在新加坡国立大学医学院 WisDM 主任 Dean Ho 教授的共同领导下，该团队利用人工智能（AI ）衍生平台，CURATE.AI。
与依赖大型数据集的传统人工智能模型不同，CURATE.AI 利用小数据根据个体患者的反应动态调整治疗剂量。自2021年10月试验开始以来，观察到该患者的红细胞水平显着改善，并且患者能够避免输血。重要的是，患者没有因治疗而遭受严重的副作用，并且住院次数也减少了。
在试验中，研究团队与新加坡国立大学癌症研究所 (NCIS) 的临床医生合作，根据 CURATE.AI 平台的指导确定患者的药物剂量。药物剂量是根据患者自身反应前瞻性地选择的，这使得该治疗策略成为同类治疗策略中的首例。
与标准治疗方案下的总剂量相比，该试验的推荐药物剂量较低且患者耐受性良好，证明了疾病的持久控制。结果，患者在治疗的前两年节省了约 8,000 美元（约 10,500 新元）的药物费用。
CURATE-AI 推荐的治疗试验正在进行中，现已开放招募新的合适患者。试验前两年收集的结果发表在《npj Digital Medicine》杂志上。
何教授说：“没有两个患者是相同的，即使是同一名患者也会随着时间的推移而发生变化。治疗与患者一起发展至关重要。我们的研究强调了使用小数据治疗极其罕见疾病的有效性——解决CURATE.AI 的方法利用小数据集定制治疗，弥补了传统大数据方法的不足以及由于患者群体有限而无法进行大规模试验的缺陷，为迫切且具有挑战性的开发需求提供了实用的解决方案。罕见疾病的个性化策略。”
何教授还是新加坡国立大学设计与工程学院生物医学工程系主任，以及新加坡国立大学 N.1 健康研究所所长。
NCIS 血液肿瘤科血液科高级顾问兼该试验的临床负责人 Sanjay de Mel 博士补充道：“在治疗华氏巨球蛋白血症患者时，实现良好的治疗反应，同时最大限度地减少副作用至关重要因此，患者的身体处理治疗的方式和所经历的副作用类型可能存在显着差异，因此需要采取个性化的药物剂量方法来解决这种个体差异。”
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原文：https://medicalxpress.com/news/2024-09-ai-platform-results-effectively-patient.html
更多信息： Agata Blasiak 等人，PRECISE CURATE.AI 试验中首例华氏巨球蛋白血症患者的个性化剂量选择， npj Digital Medicine (2024)。 DOI：10.1038/s41746-024-01195-5
期刊信息： npj Digital Medicine
由新加坡国立大学提供
