上海復旦大學舒益來博士領導的團隊利用該病毒作為載體，在孩子耳膜的細胞中添加替代DNA，可以捕獲振動並將聲音傳輸到大腦，從而恢復聽力。
這是世界上首例通過基因治療成功恢復自然聽力途徑的病例。
通過這種基因治療，一些聾啞兒童的聽力得到了顯著改善，一些兒童甚至能夠聽到低至50至55分貝的聲音，大約相當於正常對話的聲音水平。
這項研究不僅成功恢復了參與兒童的聽力，也標誌著醫學基因治療領域的重要突破。
具體步驟：
1.選擇適當的病毒載體：研究人員選擇了一種特定的病毒作為載體，將新的DNA傳遞到目標細胞。
2.提取並製備DNA：研究人員提取了一段替代DNA，該DNA編碼一種名為otoferlin的蛋白質。這種蛋白質在正常聽力中發揮著關鍵作用。
3. DNA和病毒的結合：將這種替代DNA與病毒載體結合，形成可注射入人體的基因治療劑。
4.注射基因治療劑：通過手術將這種基因治療劑注射到孩子的耳膜細胞中。
5.細胞吸收和表達：一旦注射基因治療劑，目標細胞就會吸收這種新的DNA，並開始根據其指令產生耳鐵蛋白。
6.恢復聽力：新產生的耳鐵蛋白質使耳膜細胞能夠正常捕獲聲音振動並將其傳輸到大腦，從而恢復聽力。
註：
這種治療方法僅適用於缺乏耳鐵蛋白引起的先天性耳聾。
由於使用病毒載體，存在可能影響治療有效性的免疫反應風險。
詳細報告： https://technologyreview.com/2023/10/27/1082551/gene-treatment-deaf-children-hearing-china/
原文：
https://twitter.com/i/status/1719582434189267222
